Previsione del rischio di demenza in individui con deterioramento cognitivo lieve: un confronto tra la regressione di Cox e i modelli di apprendimento automatico

BMC Medical Research Methodology volume 22, numero articolo: 284 (2022) Citare questo articolo

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I modelli di regressione dei rischi proporzionali di Cox e i modelli di apprendimento automatico sono ampiamente utilizzati per prevedere il rischio di demenza. I confronti esistenti tra questi modelli si sono basati principalmente su set di dati empirici e hanno prodotto risultati contrastanti. Questo studio esamina l'accuratezza di vari modelli di machine learning e di regressione di Cox per prevedere i risultati dal tempo all'evento utilizzando la simulazione Monte Carlo in persone con decadimento cognitivo lieve (MCI).

È stata studiata l'accuratezza predittiva di nove modelli di regressione time-to-event e di machine learning. Questi modelli includono la regressione di Cox, la regressione di Cox penalizzata (con penalità Ridge, LASSO e rete elastica), alberi di sopravvivenza, foreste di sopravvivenza casuali, macchine vettoriali di supporto alla sopravvivenza, reti neurali artificiali e potenziamento del gradiente estremo. I dati di simulazione sono stati generati utilizzando il disegno dello studio e le caratteristiche dei dati di un registro clinico e di un ampio registro comunitario di pazienti con MCI. La prestazione predittiva di questi modelli è stata valutata sulla base di una validazione incrociata tripla tramite l'indice di concordanza di Harrell (c-index), l'indice di calibrazione integrato (ICI) e il punteggio Brier integrato (IBS).

La regressione di Cox e il modello di apprendimento automatico avevano un'accuratezza predittiva paragonabile in tre diversi parametri di prestazione e condizioni di analisi dei dati. I valori stimati dell'indice c per la regressione di Cox, le foreste di sopravvivenza casuali e l'aumento del gradiente estremo erano rispettivamente 0,70, 0,69 e 0,70, quando i dati sono stati generati da un modello di regressione di Cox in condizioni di grandi dimensioni del campione. Al contrario, i valori stimati dell’indice c per questi modelli erano 0,64, 0,64 e 0,65 quando i dati sono stati generati da una foresta di sopravvivenza casuale in condizioni di grandi dimensioni del campione. Sia la regressione di Cox che la foresta di sopravvivenza casuale avevano i valori ICI più bassi (0,12 per un campione di grandi dimensioni e 0,18 per un campione di piccole dimensioni) tra tutti i modelli esaminati, indipendentemente dalla dimensione del campione e dal modello di generazione dei dati.

I modelli di regressione di Cox hanno prestazioni predittive comparabili, e talvolta migliori, rispetto ai modelli di machine learning più complessi. Raccomandiamo che la scelta tra questi modelli sia guidata da importanti considerazioni sulle ipotesi di ricerca, sull’interpretabilità del modello e sul tipo di dati.

Rapporti di peer review

La demenza è una condizione di salute complessa che influenza la memoria, il pensiero, il comportamento e la qualità della vita. Nel 2015, i costi mondiali della demenza sono stati stimati in 818 miliardi di dollari e l’86% dei costi è stato sostenuto nei paesi ad alto reddito [1]. La demenza è solitamente preceduta da un lieve deterioramento cognitivo (MCI), definito come problemi cognitivi con scarsi punteggi nei test cognitivi nonostante le attività della vita quotidiana preservate. Gli individui con MCI hanno un rischio sostanzialmente più elevato di sviluppare demenza rispetto alle persone con capacità cognitive normali. In media, il 5-10% delle persone con MCI progredisce verso la demenza ogni anno [2]; tuttavia, non tutti gli individui affetti da MCI progrediscono verso la demenza [3]. In assenza di trattamenti modificanti la malattia per la demenza, vi è una crescente domanda di ausili alle decisioni cliniche per supportare l’identificazione precoce di individui ad alto rischio di sviluppare demenza e che potrebbero beneficiare di interventi mirati per fattori di rischio modificabili. Tali strumenti possono essere utilizzati anche a fini di sorveglianza: quando gli individui con MCI progrediscono verso la demenza, possono ricevere cure di supporto per vivere in sicurezza nella comunità [4]. Inoltre, tali strumenti possono supportare gli operatori sanitari nel rispondere alle domande dei pazienti con MCI e delle loro famiglie sul rischio di sviluppare demenza e sulla pianificazione della vita futura [5].

I modelli di previsione del rischio prognostico [6], che stimano la probabilità di sviluppare demenza sulla base di un insieme di fattori di rischio dei pazienti, costituiscono una classe di modelli su cui possono essere sviluppati tali strumenti decisionali. I punteggi di rischio prognostico per la demenza sono stati sviluppati sulla base di analisi di regressione e modelli di apprendimento automatico, quest’ultimo utilizzato frequentemente negli ultimi anni. Ad esempio, una revisione sistematica dei punteggi di rischio di demenza pubblicata di recente ha mostrato che circa il 40% dei modelli pubblicati adottava un algoritmo di apprendimento automatico [7]. Tuttavia, la revisione ha concluso che la maggior parte dei punteggi di rischio identificati presentano limiti metodologici intrinseci, che includono la mancanza di validazioni interne ed esterne dei modelli, la scelta di metodi statistici per sviluppare i punteggi di rischio e il lungo intervallo trascorso tra le valutazioni degli individui a rischio [7]. Ad oggi, non è stato adottato alcun punteggio di rischio di demenza adeguato come ausilio decisionale clinico da utilizzare nella pratica clinica di routine [7, 8].